ムコ多糖症の新薬や病状について

小児難病にムコ多糖症という病気があります。生まれつき体内で、酵素ができなかったり、またできていても通常よりも少ないといった障害を起こす病気です。この酵素と呼ばれる物質ができないと正常な代謝ができないことになり、そのことが原因で様々な障害が起きてしまいます。このような病気のことを「ライソゾーム病」と呼びます。

ムコ多糖症は、症状が毎日のように進行していく小児難病です。ムコ多糖が体中に溜まっていき、各臓器などに障害や悪影響を及ぼして、だんだん体が衰弱してしまいます。ところでムコ多糖症の新生児は約5万人に一人の確率で生まれてくると言われています。遺伝子に異常が発生して、ムコ多糖を分解する酵素を生まれつき持っていないのです。

ムコ多糖症は、ほんの数年前まで治療方法として唯一有効だったのは骨髄移植手術だけでした。しかしこの骨髄移植は拒絶反応という副作用をともなうためやっとの思いで手術を受けたにもかかわらず、治療経過中に亡くなってしまう患者さんも少なからずいたようです。しかし最近になって欧米では安全な治療法が開発されたようです。

医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。ＲＳＳ関連リンク

ムコ多糖症患者に朗報!

ムコ多糖症 TVで大分話題になりご存知の方も多くなりました。遺伝子異常により、代謝物質であるムコ多糖の分解酵素を持たない為、体内にムコ多糖が溜まっていき様々な障害を引き起こす病気。治療薬は、日本では認可されておらず、国内

ムコ多糖症

、。みなさんも、ぜひ受け取って下さい!皆さんはこの病気を知っていますか?ムコ多糖症この病気は、人間の中でも小さい子達に見られる病気です。しかし、この《ムコ多糖症》は、あまり世間で知られていない(日本では、300人位発病)つまり